具有临床相关性的AAV8-PEX1基因治疗可在泽尔维格谱系障碍小鼠模型中长期维持视网膜结构完整性和功能

遗传性视网膜疾病（IRDs）是一组异质性的遗传性疾病，可导致进行性视力丧失。IRDs 的一个亚类与广泛表达、参与基础细胞过程的基因相关，且常常导致多系统疾病。其中之一是泽尔维格谱系障碍（ZSD），其由……中的致病性变异所致 作者声明不存在任何利益冲突。 感谢您对传播 bioRxiv 内容的关注。 注意：要求提供您的电子邮件地址仅仅是为了将您识别为本文的发送者。...