C57BL/6 BAC-CAG亨廷顿病小鼠表现出体细胞CAG扩增及与FVB品系相当的小干扰RNA应答 May 12, 2026 0 0 WEC技术前瞻 神经科学 亨廷顿病(Huntington’s disease, HD)是一种由亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)基因中CAG重复扩增所致的神经退行性疾病,且重复次数越长,通常与越早发病相关。体细胞CAG扩增,尤其是在纹状体中,会促进疾病进展,并受到HTT生物学特性及遗传修饰因子的影响。调控体细胞扩增正逐渐成为减缓或预防HD的一种有前景的策略,而小鼠模型在不同治疗策略的临床前测试中发挥了关... CAG重复扩增 MSH3 siRNA干预 亨廷顿病 体细胞扩增 小鼠模型 Read more