具有臨床相關性的AAV8-PEX1基因治療可在澤爾維格譜系障礙小鼠模型中長期維持視網膜結構完整性和功能

遺傳性視網膜疾病（IRDs）是一組異質性的遺傳性疾病，可導致進行性視力喪失。IRDs 的一個亞類與廣泛表達、參與基礎細胞過程的基因相關，且常常導致多系統疾病。其中之一是澤爾維格譜系障礙（ZSD），其由……中的致病性變異所致 作者聲明不存在任何利益衝突。 感謝您對傳播 bioRxiv 內容的關注。 注意：要求提供您的電子郵件地址僅僅是為了將您識別為本文的發送者。...