將轉錄組學數據轉化為治療假設的過程仍然是碎片化且勞動密集型的。在此，我們提出 ConvergeCELL，這是一個整合了以下組件的平台：一個基於 4,479 名患者、超過 2,000 萬個細胞訓練的患者表徵模型，一個用於基因發現的可解釋性框架，以及一個由大語言模型驅動的工作流，該工作流能夠沿證據層級對候選對象進行分類，並構建作用機制假設。
在涵蓋狼瘡、多發性骨髓瘤和膿毒症的留出隊列上，並跨越單細胞與 bulk 模態進行驗證後，ConvergeCELL 在疾病相關基因恢復方面達到或超過了差異表達、機器學習以及患者級基礎模型（PaSCient）基線的表現。
其優勢在經過臨床驗證的疾病特異性藥物靶點上最為顯著：ConvergeCELL 將 TNFSF13B（Belimumab；狼瘡）、TNFRSF17/BCMA（Belantamab；骨髓瘤）和 CXCR4（Plerixafor；骨髓瘤）排在其基因排序的前 0.3% 之內——顯著優於其他替代方法。ConvergeCELL 提供了一個端到端的轉化工作流，在疾病相關基因恢復和患者級疾病分類兩項任務上均達到了當前最先進的性能。
預訓練的 ConvergeCELL 患者表徵模型及其 bulk 蒸餾模組已在 Hugging Face（huggingface.co/ConvergeBio/virtual-cell-patient）公開發布，並採用 Apache 2.0 許可證。
所有作者均為 Converge Bio Ltd. 的員工。
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📄 原文連結：https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.05.07.723555v1?rss=1
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